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干细胞治疗即将为小儿神经系统疾病传来胜利的号角

阅读量:3809045 2019-10-26



传统意义上的医学认为人的神经细胞数目是恒定的,一旦细胞死亡后就不可再生,因此很多神经系统的疾病被认为是绝症,比如阿尔茨海默症等老年退化性疾病及其他神经细胞损伤引起的脑部病变。同样,对于儿童来说也是如此,但是他们是祖国新鲜的血液,这辈子都要止步于脑部疾病了吗?

Q:小儿常见神经系统疾病有哪些?
A:1、感染性疾病,包括脑膜炎、脊髓炎、中枢系统的感染、化脓性脑膜炎、病毒性脑炎、结核性脑膜炎或者隐球菌脑膜炎和流感;
2、癫痫类疾病,包括低钙惊厥;
3、遗传代谢疾病,包括苯丙氨酸血症、苯丙氨酸尿症;
4、肌肉型代谢疾病,包括重症肌无力、良性肌炎、进行性肌营养不良。
感染性疾病通过控制感染,后期大部分影响不孩子的生活;遗传代谢性疾病早期发现,通过饮食控制或其他方式也可以将影响减少;但是一些神经细胞损伤性疾病,很难通过对症或早期发现来减轻损伤,那么这些孩子该如何面对他们漫长的一辈子?

目前有研究表明胚胎干细胞和间充质干细胞也在神经损伤的修复方面有一定的作用。干细胞对神经系统的修复作用目前也成为了临床研究的一大热点,随着研究的不断推进,相信不远的未来干细胞就可以在神经系统疾病的治疗保健方面发挥作用。近来,剑桥大学和斯坦福大学的研究学者联合展开针对佩梅病进行了两项干细胞治疗研究。为佩梅病儿童患者带来了福音。

Q:什么是佩梅病?
A:佩梅病(Pelizaeus-Merzbacher disease,PMD)是一种罕见的弥漫性脑白质髓鞘形成障碍的X 连锁隐性遗传疾病,属蛋白脂蛋白1(proteolipid protein l,PLP1)相关的遗传性髓鞘形成障碍疾病谱中的一种。PMD 特征性病理改变为神经髓鞘不能正常形成,而非其他遗传性白质脑病那样脱髓鞘改变。主要表现为眼球震颤、四肢麻痹、共济失调、发育迟缓等。先天性佩梅病患儿多活不过30岁,且生活质量极差。
在该项研究中,研究中通过将干细胞移植入患儿体内,后续观察患儿的反应,通过影像学在MRI脑扫描中发现了令人振奋的消息:在移植区发生了变化,即髓鞘形成。同时,患者也并未发生任何不良的反应。而在随后的5年随访报告中也发现,这些患者的不良反应最小。这说明干细胞移植有望成为小儿佩梅病新的治疗方法。

另外一个研究的干细胞移植可以起到一定疗效的小儿神经系统疾病时脑瘫。
来自厦门的小朋友小锦轩在完成为期3个月的3次神经干细胞输注之后,锦轩的叔叔这样描述,“应该说每一次的变化都不一样,第一次做完之后就可以走路,虽然走得不是很稳。第二次输注完左肢有力,第三次以后左肢力量明显加大。另外之前有明显的流口水的现象,现在已经基本上不流口水。”
通过上面的案例,我们可以发现干细胞治疗小儿神经系统疾病有着远期前景,是目前可以重点发现的方向,有望成为治愈一些目前医学无法攻克的难关!

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